Lekarze z Chorzowa podali dziecku najdroższy lek świata. W szpitalu przeprowadzono terapię genową

Chorzowscy lekarze podali pacjentce lek za 9 mln złotych!

Lekarze z oddziału neurologiczno-nefrologicznego w Zespole Szpitali Miejskich w Chorzowie podali pięciotygodniowej pacjentce z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni SMA najdroższy lek świata, czyli Zolgensmę. 

Pierwszy raz w historii miasta przeprowadzono terapię genową z wykorzystaniem leku, którego jedna dawka (a jest to mała fiolka) kosztuje aż 9 mln złotych. Terapia jest refundowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia. 

Do terapii lekiem Zolgensma, w ramach programu lekowego, kwalifikowane są dzieci do 180 dnia życia. Pacjentka chorzowskiego szpitala została zdiagnozowana zaraz po urodzeniu. Było to możliwe, dzięki wprowadzeniu w 2022 roku w Polsce badań przesiewowych wszystkich noworodków.

- Leczenie polega na tym, że my podajemy z zewnątrz - na tzw. nośniku wirusowym - materiał genetyczny, który zastępuje nieprawidłowo zbudowany gen u dziecka. Procedura jest taka, że przez godzinę we wlewie dożylnym podajemy wspomniany lek. Następnie wbudowuje się on we wszystkie komórki ustrojów, w tym w te, które produkują białko SMN odpowiadające za funkcje mięśni - przyznaje dr Magdalena Dudzińska, ordynator oddziału neurologiczno-nefrologicznego w ZSM w Chorzowie. 

Chorzowski zespół tygodniami przygotowywał się do całego przedsięwzięcia. Z uwagi na cenę leku dodatkową trudnością był jego bezpieczny transport, a także przechowywanie.

Lek Zolgensma jest refundowany w Polsce od 1 września 2022 roku. Do terapii tym lekiem - w ramach programu lekowego - kwalifikowane są dzieci, które nie mają objawów klinicznych lub tylko te łagodne (bez zaburzeń oddychania czy połykania). Mały pacjent ponadto nie może tez mieć przeciwwskazań medycznych do tej formy terapii.