Lekarze z Chorzowa podali dziecku najdroższy lek świata. W szpitalu przeprowadzono terapię genową

i

Autor: mat. prasowe Lekarze z Chorzowa podali dziecku najdroższy lek świata. W szpitalu przeprowadzono terapię genową

Wiadomości

Lekarze z Chorzowa podali dziecku najdroższy lek świata. W szpitalu przeprowadzono terapię genową

2023-09-14 10:03

Lekarze z Zespołu Szpitali Miejskich w Chorzowie - po raz pierwszy - przeprowadzili w placówce terapię genową z wykorzystaniem najdroższego leku świata. Jedna jego dawka kosztuje 9 mln złotych!

Chorzowscy lekarze podali pacjentce lek za 9 mln złotych!

Lekarze z oddziału neurologiczno-nefrologicznego w Zespole Szpitali Miejskich w Chorzowie podali pięciotygodniowej pacjentce z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni SMA najdroższy lek świata, czyli Zolgensmę. 

Pierwszy raz w historii miasta przeprowadzono terapię genową z wykorzystaniem leku, którego jedna dawka (a jest to mała fiolka) kosztuje aż 9 mln złotych. Terapia jest refundowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia. 

Do terapii lekiem Zolgensma, w ramach programu lekowego, kwalifikowane są dzieci do 180 dnia życia. Pacjentka chorzowskiego szpitala została zdiagnozowana zaraz po urodzeniu. Było to możliwe, dzięki wprowadzeniu w 2022 roku w Polsce badań przesiewowych wszystkich noworodków.

- Leczenie polega na tym, że my podajemy z zewnątrz - na tzw. nośniku wirusowym - materiał genetyczny, który zastępuje nieprawidłowo zbudowany gen u dziecka. Procedura jest taka, że przez godzinę we wlewie dożylnym podajemy wspomniany lek. Następnie wbudowuje się on we wszystkie komórki ustrojów, w tym w te, które produkują białko SMN odpowiadające za funkcje mięśni - przyznaje dr Magdalena Dudzińska, ordynator oddziału neurologiczno-nefrologicznego w ZSM w Chorzowie. 

Chorzowski zespół tygodniami przygotowywał się do całego przedsięwzięcia. Z uwagi na cenę leku dodatkową trudnością był jego bezpieczny transport, a także przechowywanie.

Lek Zolgensma jest refundowany w Polsce od 1 września 2022 roku. Do terapii tym lekiem - w ramach programu lekowego - kwalifikowane są dzieci, które nie mają objawów klinicznych lub tylko te łagodne (bez zaburzeń oddychania czy połykania). Mały pacjent ponadto nie może tez mieć przeciwwskazań medycznych do tej formy terapii. 

Najważniejsze wiadomości ze Śląska

i

Autor: Eska Link: https://www.eska.pl/slaskie/